当社は、これまでに炎症性腸疾患や多発性硬化症といった難病に対して治療選択肢を生み出してきました。
これまで治療手段のなかった疾患に新たな選択肢を提供することは当社のMISSIONそのものです。特に中枢神経・免疫炎症領域のアンメット・メディカル・ニーズが残る疾患に対して、プレシジョンメディシンの実現をめざします。また、治療薬を起点に、予防から予後にかけてソリューションを提供し、患者さんとご家族のQOL向上に貢献していきます。
マテリアリティ・モニタリング指標において、新たに「難病・希少疾病に対する開発パイプライン数」を設定し、2021年度実績より開示しています。

主な症状として進行性の筋萎縮と筋力低下が起こる筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療薬としてエダラボンを開発し、日本の臨床試験結果を基に、日本、次いで韓国、米国、カナダ、スイスならびにその他のアジアの国々で承認を取得しました。
加えて、患者さんの負担軽減をめざしたエダラボン経口懸濁剤については、米国では2022年5月に承認取得、同年6月より販売を開始し、日本では2022年12月に承認取得、2023年4月より販売を開始しています。多くの患者さんにご使用いただくため、展開国の拡大に取り組み、カナダ、スイスにおいても承認を取得しました。さらに、患者さんとご家族の生活の質向上に資するアラウンドピルソリューションの提供をめざした取り組みも行っています。

エダラボン経口剤の承認とALS患者さんへの治療支援

これまで、ALS適応のエダラボンの投与経路は点滴静注に限られていましたが、注射による痛みや投与のための通院・入院といった患者さんの負担を軽減することで、治療のみならずQuality of Life（生活の質）の向上にも寄与することをめざし、新たな治療選択肢として経口投与できる内用懸濁液を開発しました。エダラボンの内用懸濁液は、2022年5月に米国にて承認を取得し、その後はカナダ（11月）、日本（12月）、スイス（2023年5月）においても承認を取得しました。
2023年3月には、当社の経口剤開発・承認取得までの道のりや、ALS治療における栄養管理を支援する情報提供等の取り組みについて、ビジネスニュースメディア「Business Insider Japan」にてご紹介いただいています。(https://www.businessinsider.jp/post-265047)

日光を浴びることによって痛みを伴った皮膚症状がみられる赤芽球性プロトポルフィリン症およびX連鎖性プロトポルフィリン症に対する新しい治療選択肢として、デルシメラゴンを開発中です。また、この薬剤は希少疾患である皮膚や内臓の硬化を特徴とする全身性強皮症に対する治療薬としても、臨床試験を2021年に開始しました。

今後もMISSIONの実現をめざして研究開発に取り組み、難病と闘う世界の多くの患者さんとご家族に希望ある選択肢を届けることによって、健康で持続可能な社会の実現に貢献していきます。

抗マラリア薬の研究機関であるMedicines for Malaria Venture（MMV）に対し、当社の医薬品化合物ライブラリー（5万化合物）を提供し、医薬品になる可能性のある3種類の有望なヒット化合物を同定することができました。さらに共同研究を進め、このうちの1つより、新規抗マラリア薬候補となる2種類のリード化合物を取得しました。2019年4月より次のステージに移り、開発候補化合物創製をめざして、引き続きMMVと連携して研究を進めていきます。

非営利の医薬品開発に取り組む国際的な組織である「顧みられない病気の新薬開発イニシアティブ」（Drugs for Neglected Diseases initiative（以下「DNDi」）とともに、シャーガス病およびリーシュマニア症を標的としたリード化合物の創薬研究を、2021年4月より開始しました。当社とDNDiは、これらの疾患に対する化合物探索スクリーニングを2019年9月より実施し、9種のヒット化合物群の取得に成功しました。得られたヒット化合物群は創薬の次のステップとなるリード化合物探索へ進む基準を満たしたため、リードステージの基準を満たす化合物の取得を2年間のプロジェクトの最終目的として設定しています。